Enfermos de fibrosis quística en España a la espera de Kaftrio, un fármaco "revolucionario": "No me quiero morir, mamá"

En España viven alrededor de 3.000 personas con fibrosis quística, una enfermedad rara -pero "de las más comunes"- multisistémica y degenerativa que afecta principalmente a los pulmones y al páncreas. Todas ellas cuentan los días para que la Agencia española de medicamentos y productos sanitarios (Aemps) se pronuncie sobre la eficacia terapéutica de Kaftrio, un nuevo tratamiento "revolucionario" que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ya autorizó en agosto de 2020 pero al que en España solo se puede acceder por uso compasivo.

Cada día cuenta. Desde que en diciembre de 2019 la reguladora estadounidense (FDA, por sus siglas en inglés) autorizara este medicamento, en España han fallecido "tres o cuatro personas". "Llevamos dos años de retraso respecto a EE UU y uno en Europa. Somos de los últimos. No es justo. La pandemia no sirve de excusa porque ha sido igual de difícil para todos. Estos pacientes esperan desde que nacen porque cada día que pasa están peor. Parece impensable que, existiendo tratamiento, no tengan acceso", denuncia el doctor Óscar Asensio de la Cruz, coordinador de la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Universitario Taulí de Sabadell (Barcelona) y presidente de la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ), que aúna a todos los sanitarios que tratan a pacientes con esta enfermedad.

Con motivo de la celebración este miércoles del Día Mundial de la Fibrosis Quística, la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), la Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ) y SEFQ se han unido en una reclamación común: el acceso urgente al medicamento Kaftrio. El presidente de la FEFQ, Juan Da Silva, explica a 20minutos que el 75% de los pacientes con fibrosis quística se beneficiarían de poder tomar Kaftrio, un tratamiento desarrollado por la farmacéutica Vertex que ha demostrado que evita trasplantes, mejora entre un 15 y un 20% la función pulmonar, remite la tos persistente, aumenta la saturación de oxígeno y el índice de masa corporal (hasta 12 kilos en un año, en algunos casos).

La EMA, en plena pandemia de la covid-19, agilizó su autorización en agosto de 2020 porque, además de que sus beneficios son mayores que sus riesgos, las personas con fibrosis quística "tienen una gran necesidad médica no cubierta". Sin embargo, y al contrario que ha pasado con las vacunas contra el coronavirus, su acceso no se ha generalizado de forma automática en todos los países europeos tras la aprobación de la EMA.

En España, la Aemps continúa actualmente elaborando el Informe de posicionamiento terapéutico (IPT), que se está realizando en el seno de la Red de Evaluación del Medicamento, y cuando este informe "pendiente de finalización" esté listo, se trasladará a Comisión Interministerial de Precios (CIPM), que fijará un precio para su comercialización -atendiendo a los criterios definidos en la Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios-, según explican desde el Ministerio de Sanidad.

Esto se traduce en que mientras la farmacéutica y la Administración llegan a un acuerdo para fijar el precio de este tratamiento, los pacientes solo pueden acceder al mismo a través del uso compasivo, un proceso al que se pueden acoger pacientes críticos y que ha de contar con la aprobación de la dirección del hospital donde se administra, pues el gasto corre a cuenta del presupuesto del centro hasta que la Aemps no valore su financiación por el Sistema Nacional de Salud. El precio de este tratamiento se estima entre los 250.000 y 300.000 euros al año, "pero no está definido, cada país tiene su precio y esto es secreto", indica la SEFQ.

El doctor Asensio de la Cruz cifra en "como mucho 15" los pacientes que actualmente tienen acceso a Kaftrio en España mediante el uso compasivo de este medicamento. Una de ellas es Soraya Rubio, una madrileña de 39 años que lleva tomándolo durante más de un año en el Hospital Universitario La Paz de Madrid. Hay una mejoría clave: "estar viva". Relata que la falta de aire le impedía hacer casi todo "porque tosía constantemente" y vivía conectada a una máquina de oxígeno. Consiguió que le administraran Kaftrio por uso compasivo "cuando estaba a punto de ser trasplantada".

Rubio es una de las impulsoras de la campaña 'Cartas por el Kaftrio', una iniciativa que se ha empezado a mover por redes sociales que recopila más de 200 relatos personales que la Federación Española de Fibrosis Quística quiere presentarle a la ministra de Sanidad, Carolina Darias. "En ellas, se pueden leer las experiencias de personas con fibrosis quística que están tomando Kaftrio por uso compasivo y cuentan cómo eso les ha cambiado la vida, personas que se plantean ir a vivir a otro país para poder tomarlo, o familiares que ven desesperados cómo la salud de sus seres queridos se deteriora porque en España todavía no se puede acceder a este tratamiento", explican desde la FEFQ.

Rubio lamenta que la Aemps esté "dilatando" el proceso de acceso a Kaftrio en España y reprocha que "hay que mendigar públicamente" los avances médicos. "Para mí ya ha llegado tarde", agrega, pues esta enfermedad es degenerativa y los tratamientos actuales paralizan su evolución.

Juan Da Silva añade que Orkambi, otra de las pocas medicaciones que existen para la fibrosis quística, "tardó cuatro años en llegar a financiarse". Este es el fármaco que toma su hija de 11 años desde hace cinco. Para él, "la clave es que el proceso administrativo no retrase el acceso al tratamiento". Y recuerda con "decepción" que la Aemps ya ha participado en la evaluación de Kaftrio, pues forma parte de la EMA. "No entendemos que perdamos aquí en España un año o dos para evaluarlo otra vez".

"Es una inequidad de los ciudadanos españoles respecto a su entorno", abunda Asensio de la Cruz. Alemania, Portugal, Italia, Francia o Austria (entre un total de 14 países europeos) ya han aprobado y ya financian este medicamento en sus sistemas nacionales de salud, recuerdan desde la FEFQ.

Alicia Hidalgo es la mamá de Carla, una pequeña de 11 años que fue diagnosticada de fibrosis quística en el cribado neonatal también conocido como 'la prueba del talón'. Esta niña, de 1,49 metros de estatura y 35 kilos de peso, es aparentemente una niña sana. De ahí que se diga que la fibrosis quística es "una enfermedad invisible". Sin embargo, está "al límite de la diabetes y ha pasado tres meses tomando antibióticos inhalados durante una hora y media por la mañana y otra hora y media por la tarde.

Carla cumple en noviembre los 12 años (edad mínima para la que Kaftrio está autorizado por la EMA) y su familia sabe que "no le curaría" sino que paralizaría unos efectos que cada vez son peores y de los que la pequeña también es muy consciente. "Ella se va viendo peor y me dice 'no me quiero morir, mamá, quiero estar siempre contigo'. Es muy duro", deplora Hidalgo. "Ahora está al límite, aumentando los síntomas. Esto es degenerativo y cuanto antes empiece, antes empecerá a mejorar", continúa.

Para visibilizar la complejidad de esta patología, la FEFQ inaugura también este miércoles una exposición en el Congreso de los Diputados. Desde esta entidad reclaman al presidente del Gobierno, Pedro Sánchez, que cumpla su compromiso de "atender a los pacientes de fibrosis quística y a sus familias" y, para ello, "interceda para aprobar" el Kaftrio en España, sentencia Da Silva.

"No hay excusa. Los resultados de esta terapia son algo nunca visto en la fibrosis quística. Superan con creces lo existente y permite tratar a un número mayor de pacientes que no disponían de tratamiento hasta la actualidad", concluye el doctor Asensio.

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