El Hospital La Paz da el alta al primer niño con leucemia tratado con terapia celular CAR-T en Madrid

El Hospital Universitario La Paz ha dado recientemente el alta al primer paciente pediátrico tratado en la Comunidad de Madrid con células CAR-T, después de que los análisis confirmaran que la leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) que padecía el paciente se encontraba en remisión completa.Estos nuevos tratamientos, que no son medicamentos convencionales, están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente que se extraen de su sangre y que son modificados genéticamente en un laboratorio para que detecten y ataquen a ciertas células cancerosas, según ha informado el Gobierno regional en un comunicado.El proceso de fabricación del medicamento dura aproximadamente un mes y se emplean en terapias CAR-T están indicadas para ciertos tipos de cáncer (leucemias o linfomas) en pacientes que no han respondido a los tratamientos convencionales. El Hospital La Paz se considera Centro Europeo Cualificado para la administración de este fármaco, denominado KYMRIAH*, por el titular de comercialización del mismo.En este caso, el paciente, un varón de 11 años de edad con diagnóstico de LLA- B en el que habían fracasado tres tratamientos previos, recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos el pasado 23 de octubre en el hospital.Al mes de tratamiento, y tras las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad, lo que significa que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido, y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos.Además, la tolerancia al medicamento ha sido excelente, sin efectos adversos relevantes. Actualmente, un segundo paciente está recibiendo este mismo tratamiento de terapia CAR-T.Los medicamentos CAR-T han supuesto un cambio de paradigma en el tratamiento de la LLA-B debido a los buenos resultados que han conducido a su comercialización. No obstante, la administración de esta terapia requiere la intervención de un equipo multidisciplinar de profesionales de los servicios de Hemato-oncología, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología, Genética, Farmacia, y de Enfermería del hospital. Todo ello para garantizar la calidad y seguridad en todo el circuito de fabricación y administración.En la lucha contra el cáncer, las estrategias de inmunoterapia representan un cambio sustancial que amplía el espectro de posibles tratamientos disponibles, y aúnan resultados satisfactorios con un nivel de toxicidad aceptable respecto a quimioterapias convencionales.Esto ha hecho que el Hospital Universitario La Paz se implique activamente en el desarrollo de las terapias CAR-T a través de un grupo de investigación liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, que ha desarrollado un fármaco que puede ser fabricado en el propio hospital. Una de sus ventajas es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata.La investigación realizada para desarrollar este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicada en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, la Asociación Española contra el Cáncer (AECC) ha otorgado una ayuda de 800.000 euros al grupo para investigar. Además, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento.

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